Laborjournal 2017-08

| 9/2017 46 sPeCial: Gene editinG Dank CRISPR ist Gene Editing in aller Munde. Die Heilung von Krebs, AIDS und allerlei ge- netischen Krankheiten scheint in greifba- rer Nähe. Je nach Quelle liegen deshalb die Marktpotentialprognosen von CRISPR für die nächsten zehn Jahre zwischen fünf und acht Milliarden US-Dollar. Da wundert es nicht, dass sich auch Pharmaindustrie und Biotechunternehmen für die Gen-Schere in- teressieren. Ganz vorne mit spielen natürlich die zahl- reichen Firmen der CRISPR-Entdecker(innen) Emmanuelle Charpentier (jetzt MPI für Infekti- onsbiologie, Berlin), Jennifer Doudna (Universi- ty of California, Berkeley) und Feng Zhang (Bro- ad Institute, Massachusetts Institute of Tech- nology). Ob klinische Forschung oder Land- wirtschaft – es geht um Lizenzen, und dem- entsprechend um eine Menge Geld. Und so steht bereits seit einiger Zeit jedem der Start- ups mindestens ein großer Begleiter zur Seite, der sicherlich nicht nur unternehmerischen Rat- schlag für die Lizenzgeber hat. Man darf mut- maßen, dass in dem Zusammenhang der ein oder andere Euro seinen Besitzer wechselte. Die CRISPR Therapeutics AG (Basel), ge- gründet unter anderem von Charpentier und mit dem RNAi-Pionier Craig Mello im wissen- schaftlichen Beirat, hat bereits 2015 gemein- sammit Bayer (Leverkusen) das Joint Venture Casebia ins Leben gerufen. Man will mög- lichst bald neue Behandlungsmethoden für Blut- und Herzerkrankungen entwickeln. Zu- dem kooperiert das Basler Unternehmen mit Vertex Pharmaceuticals bei der Bekämpfung der genetischen Ursachen von Sichelzellanä- mie und zystischer Fibrose. Die zweite Char- pentier-Firma ERS Genomics (Irland) hat sich DuPont Pioneer (USA) mit ins Boot geholt. Letz- tere halten dadurch Lizenzen auf die Vermark- tung von CRISPR/Cas9-modifizierten landwirt- schaftlichen Produkten wie trockenheitstole- rantes Getreide oder besonders stärkehaltigen Mais. Auch Bayer hat bei ERS Genomics seine Finger im Spiel und sicherte sich Rechte für Forschungsutensilien, Zelllinien und Enzyme. Ebenfalls aufs Feld zieht es Bayer Mons- anto (Leverkusen/USA), die gemeinsam mit Editas Medicine und dem Broad Institute den CRISPR/Cas9-Nachfolger CRISPR/Cpf1 zum Ge- nome Editing in der Agrarwissenschaft nutzen wollen. Intellia Therapeutics und Caribou Bios- ciences (USA, beide UC) gehen zusammenmit Novartis (Schweiz) immun-onkologische An- sätze an, um auf Einzelpersonen zugeschnit- tene Therapien zu entwickeln. Ähnliche Geschäftspläne Die Pipelines der klinisch-therapeutischen CRISPR-Startups zeigen dabei überraschend viele Überlappungen. Zum Beispiel wollen so- wohl CRISPR Therapeutics als auch Editas Me- dicine Sichelzellanämie undMuskeldystrophie heilen. Frei nach demMotto: Konkurrenz be- lebt das Geschäft? Zumindest herrscht zwi- schen den Firmen(inhabern) schon länger di- cke Luft. Da die Patentstreitigkeiten zwischen Char- pentier, UC und Broad Institute nach wie vor nicht geklärt sind (siehe hierzu auch„CRISPR/ Cas - sch(n)eiden tut weh“, Seite 50), stellt sich die Frage, ob potentielle Nutzer der Techno- logien demnächst zwei Lizenzen erwerben müssen. Sicher ist nur, dass zumindest alle Genverändernde Therapien stecken – zumindest in der humanen Anwendung – noch in den Kinderschuhen, erleben aber auch dank CRISPR wieder mehr Aufmerksamkeit. Stehen wir kurz vor dem Durchbruch? Krebs ade – dank Gene Editing? WirtsChaFtliChe nUtZUnG, ProJeKte, PersPeKtiVen Die Cas9-Endonuklease aus Staphylococcus aureus (weiß) (Grafik: Thomas Splettstösser/SCIstyle)

RkJQdWJsaXNoZXIy Nzk1Nzg=