Laborjournal 2018-05

5/2018 | 49 WirtschaFt Die heute verfügbaren Behandlungs- optionen für SGDs sind kostenintensiv, nicht sehr vielfältig oder schlicht ineffektiv. Daher bergen synthetische mRNAs ein enormes Po- tential, um diese oft lebensbedrohlichen Er- krankungen zu bekämpfen. Die Grundidee hinter der Synthetischen mRNA-Therapie ist, durch Einschleusen von exogener mRNA die De-novo -Synthese von fehlenden Proteinen anzuschalten. Synthetische mRNAs bieten eine Alterna- tive zur herkömmlichen Gentherapie, die dar- auf abzielt, defekte Gene auszutauschen oder bestimmte DNA-Abschnitte und einzelne Ba- senpaare zu„korrigieren“. Vorgeschlagen wur- de das Konzept der therapeutischen mRNAs erstmals vor mehr als 25 Jahren. Doch damals war die synthetischemRNA zu instabil und lös- te eine heftige Immunreaktion aus. Günstig und sicher Da bei SGDs quasi ausschließlich eine feh- lerhafte Proteinsynthese vorliegt, kann von au- ßen in die Zelle gegebene mRNA zum erhoff- ten Behandlungserfolg führen. Grundsätzlich bietet die synthetische mRNA-Therapie vier Vorteile gegenüber dem viel besungenen Ge- nome Editing : » Die eingeschleuste mRNA wird direkt vom zelleigenen Translationsapparat verar- beitet. » Bei derVerabreichung von synthetischer mRNA ist der Effekt vorübergehend. » Die Proteinsynthese kann direkt kontrolliert werden, ohne das Genom zu verändern. » Die mRNA kann im Zytoplasma trans- latiert werden undmuss nicht in den Zellkern eindringen. Daher verspricht die mRNA-Therapie, si- cherer, kostengünstiger und einfacher durch- führbar zu sein als ihr DNA-basiertes Äquiva- lent. Weiterhin sind Anwendungen in der re- generativen Medizin und Impfungen mög- lich. Neben der therapeutischen mRNA bie- tet AmpTec außerdemnoch Produkte zur RNA- Isolation und Amplifizierung an sowie maß- geschneiderte langkettige ssRNA/DNA ( sing- le-stranded ) und dsRNA ( double-stranded ). Besonders stolz ist AmpTec auf sein be- währtes Qualitätsmanagement-System, das die Traceability , also Rückverfolgbarkeit, ent- lang der gesamten RNA-Produktionskette ver- spricht. Überlegene Qualität und Reproduzier- barkeit von Experimenten mit der von ihnen hergestellten mRNA sei für AmpTec oberstes Gebot. Es versteht sich von selbst, dass mRNAs strengen Auflagen unterliegen, wenn sie für therapeutische Zwecke bestimmt sind. Amp- Tec erfüllt diese Bedingungen und kann sich seit 2016 die etwas sperrig klingenden Richt- linien „cGMP FDA 21 CFR 210“ und „ICH QZ“ der FDA ( FoodandDrugAdministration) auf die Fahnen schreiben. Somit erreicht das Unter- nehmen den für klinische Studien notwendi- gen Qualitätsstandard. Ein komparativer Vor- teil, von dem somancher Konkurrent nur träu- men kann. In den mehr als zwölf Jahren, die seit der Gründung vergangen sind, hat AmpTec einen eigenenWorkflow für die Synthese und Hand- habeder delikatenmRNA-Moleküle entwickelt. Alle etablierten Prozesse können nun hochska- liert werden, und AmpTec synthetisiert spezi- fische mRNA jetzt im zehn bis dreißig Gramm Bereich – was eine stolze Ausbeute darstellt. Viele Projekte, die in Zusammenarbeit mit führenden Konzernen im Biotech-Sektor lau- fen, befinden sich zurzeit in der Pipeline. Kon- krete Namen kann AmpTec allerdings noch nicht verraten. Doch dieVerdopplung der Per- sonal- und Raumkapazitäten spricht für sich. Als nächstes peilt Scheinert die Übernahme der gesamten Etage imheimischen Gebäude- komplex an. Und auch zwei bis drei weitere Großkunden aus der Pharmaindustrie möch- te das Unternehmen dazugewinnen. Bei AmpTec ist man überzeugt davon, dass die Firma eine wichtige Rolle auf dem sich schnell entwickelndenmRNA-Markt spie- len wird. Alle Probleme, die bei der Herstel- lung vonmRNA auftreten können, habe Amp- Tec selbst erlebt und die entsprechenden Lö- sungen gefunden. Seit knapp zwanzig Jahren sind die Gründer nun gemeinsam imGeschäft und sehen der Zukunft optimistisch entgegen. Selbst ein Exit ist vorstellbar, also ein geplan- ter Ausstieg eines Investors oder Gründers aus dem Unternehmen. RNA made in Hamburg Hamburg ist imVergleich zu anderen Re- gionen in Deutschland nicht unbedingt als Biotech-Hotspot bekannt. Doch AmpTec ist mit der Situation zufrieden: Es gäbe keine Pro- blememit der Infrastruktur oder Rekrutierung von qualifiziertem Personal. Und eine solide Forschungslandschaft ist mit mehreren Uni- versitäten und etablierten Namen wie Eppen- dorf und Evotec durchaus vorhanden. VielWasserwirdnoch inderwahrscheinlich bis dahin vertieften Elbe dahinfließen, die Elphi wird sich alsmoderne hanseatische Landmarke etablieren und AmpTec könnte sich als Produ- zent von„RNA made in Hamburg“ eine markt- führende Position sichern – bis wir in zehn Jah- ren möglicherweise noch einmal in St. Pauli vorbeischauen. Claudio Flores Martinez Foto: Pixabay

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